“从治疗意义上来说，血友病医保政策还有改进空间，成年血友病患者的规律性替代治疗，尚未涵盖在国家医保目录，医保政策如何推进落地进一步减轻患者经济负担是我们应该思考的。”近日，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授在接受21世纪经济报道记者采访时指出。
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目前我国血友病诊疗全周期存在缺乏综合管理的问题，患者仍存在未被满足的需求，如关节出血较广泛、预防治疗率低、规范治疗药品普及度不高、家庭注射存在使用障碍、患者经济负担大等问题。
中国血友病协作组自2004年成立起一直倡导规律性因子替代治疗（也称作预防治疗），2004年至今，血友病治疗药品可及性大大提高，但患者长期治疗中一直在支付和医保报销方面面临一些问题。支付存在障碍，患者就无法继续规范化治疗，二者互相牵制，难以降低患者的出血概率。
对此，杨仁池教授认为，应该推动多层次保障发展，尤其加大商保的力度；辉瑞中国区副总裁、市场准入负责人钱云也认为应该建立商业保险与基本医保的顺畅衔接，推进多层次医保体系真正形成可持续运转的链条，使得更多血友病患者受益。
推进规范化治疗加速血友病诊疗体系搭建
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病患者出血的严重程度与其凝血因子VIII（FVIII）或凝血因子IX（FIX）存在基因缺陷相关，患者终身凝血功能异常，终身易于出血。FVIII或FIX活性水平<1%，为重型；fviii或fix活性水平在1%到5%之间，为中间型；fviii或fix活性水平在5%到40%之间，为轻型。<>
血友病共同特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。其中，血友病重症患者血浆相应凝血因子含量小于正常人的1%，会频繁发生自发性出血，如关节内出血、脑出血等，最终导致严重的关节病、慢性疼痛，显著影响患者生活质量与寿命。
目前血友病尚无根治方法，不过，可以通过规律性因子替代治疗以降低血友病患者出血频率。根据国家卫生健康委血友病防治健康教育核心信息，血友病主要通过凝血因子替代疗法治疗，预防损伤后出血尤其是颅内出血极为重要。
杨仁池教授向21世纪经济报道记者介绍称，从发现血友病起，病人的八因子或者九因子水平就非常低。为此，其治疗、预防的目标也与其他疾病不相同，如治疗高血压或者治疗糖尿病，通过按时给药把血压或者血糖维持在正常水平；对血友病患者来说，需要给予定期规律性的替代治疗，即所谓的规范化治疗，但让血友病患者进行定期规律性替代治疗的目的并不是将因子提高到正常水平。
“我们仅仅是希望把凝血因子谷浓度控制在1%以上，或者我们如果能奢望的话，提高到3%以上，让这些病人大大减少出血的概率，甚至有可能完全不出血，这样患者就能健康成长，变成一个对社会有用的人。”杨仁池教授向21世纪经济报道记者指出。
如杨仁池教授所提到的，凝血因子谷浓度控制在1%甚至到3%，这并非易事，必须通过规范化预防治疗，尤其是全国统一协调的规范化管理将有助于提高我国血友病防治水平，要做到这一点，就必须建立起全国性的血友病防治组织。杨仁池教授介绍，在世界血友病联盟的支持下，我国6家血友病中心于2004年发起成立了中国血友病协作组，同时成立了登记、实验诊断、护理和康复理疗4个工作组，随后又在2008年成立了儿科工作组。
2009年11月，我国开始建立血友病病例信息管理制度，旨在全面了解我国血友病患者基本信息和凝血因子类制品临床应用情况，进一步规范我国血友病诊疗工作，保障医疗质量和医疗安全，为制订相关政策提供科学依据。同时，各地建立了血友病分级诊疗体系，确定血友病定点医疗机构，成立省级血友病专家组并完善了血友病病例信息管理制度。
血友病分级诊疗还必须依靠各级血友病中心来具体实施。为此，中国血友病协作组基于我国实际情况，制订了中国血友病中心建设标准，对三级血友病中心的职能、科室和专业人员配置、有关人员的资质和职责、出凝血检验项目清单和出具报告的时间等作出明确的要求。
在此基础上，中国血友病协作组联合中国罕见病联盟，于2020年正式启动了我国血友病中心能力建设项目。迄今共有254家医院向国家血友病病例信息管理系统录入数据，录入病例数4万余例，我国血友病的防治水平进一步提高。
多层次医疗保障助推诊疗规范化
中国血友病协作组经过近20年的努力，促进了血友病治疗药物可及性的大大提高，但患者依旧面临支付和医保报销的问题，杨仁池教授指出，如果没有医保报销，很多人终身用药是用不起的。各地医保政策落地也有差异，报销比例高低不同，有的一年仅有一两万元，这对于血友病患者来说是不够的。
为了解决包括血友病患者在内的创新药使用的支付问题，政府也在推出多层次医疗保障政策。国家层面也提出，促进多层次医疗保障有序衔接，完善大病保险和医疗救助制度，落实异地就医结算，建立长期护理保险制度，积极发展商业医疗保险。这对进一步推动医疗保障事业高质量发展，提出了具体要求。
在钱云看来，随着社会经济的不断发展，人们对健康和生命质量的要求也不断演进，对相应的健康服务也提出了多元化和多层次的需求；同时，医药科技也在不断创新发展，因新药研发投入大、周期长，导致在新药上市前期价格较高，支付能力就成了突出矛盾。仅靠基本医疗保险不足以解决可负担性的问题，需要加强多层次医疗保障体系的建设。
多层次医疗保障不依靠单一保障来源，而是充分调动行业和社会各方资源，对患者形成帮扶，其核心优势在于保障力度更大更多元，最大化提升治疗可及性，让患者及家属在身体、心理健康、及经济负担等方面都将获得全面、较大程度的改善。
“从国家层面来看，多层次保障体系可以减轻老百姓的经济压力，促进社会和谐稳定。第二也是鼓励创新、促进创新产业的发展，新药可支付的问题不解决，创新便没有根基。第三是推动多元化的业态去丰富各种选择。”钱云向21世纪经济报道记者指出，现在的多元化支付模式的空间是很大的，需要多方共同努力。
实际上，在中国的药品支付市场中，国家医保是最大支付方，其定位是优先保障满足广泛基础的医疗需求。随着以商业健康险、地方惠民保、医疗互助、公益慈善援助等多种支付体系的不断完善，多层次支付体系作为社会医疗保险的补充，在国内得到快速发展，为中国医药行业支付体系引入增量，最大化了医疗保障体系的支付能力，越来越多具备临床价值的创新药将被覆盖。
杨仁池教授也指出，多层次医保体系的基础是国家医保，还包括各种慈善组织，以及打通商业保险等。
在钱云看来，多层次医疗保障体系中的商保也是重要的一个环节。商业保险项目通过更丰富的支付覆盖，更灵活的支付场景，帮助血友病患者规范化治疗，使血友病患者回归正常生活。
“若是让各个环节顺畅接续，血友病患者一部分获得基本医保的支付，剩余的部分就可以通过商保来解决。商业保险项目中的患者体验也会更便捷更流畅，患者可以在项目平台上在线入组和在线申请理赔，理赔时效也有提升。可以全程无纸化操作，可以实时查看申请进展，这对于许多行动不便的血友病患者和陪伴身边照顾他们的家人来说，尤为重要。”钱云向21世纪经济报道记者指出。
近期，医药险产业融合创新的综合服务运营商惠医健康也官宣启动针对血友病患者的商业保险项目。在全新项目下，患者的诊疗经济负担得到进一步缓解，这也是血友病领域与商业保险医疗创新支付落地的探索。
对此，钱云认为“可信赖”是商业保险发展的一个非常重要因素。“提升百姓对商保的信赖度有两个路径，第一个路径是跟政府合作，如当下火热的惠民保；此外，一些特殊的疾病如罕见病等还要有可持续性的、个性化的特别保险，这些保险如何获得信任是商业健康保险公司需要自己一步一步积累的。”
值得注意的是，钱云还提到，商保的方案在技术路径上还需要更顺畅，商保公司和公立医院还需要继续扩大接口；而从商保公司来讲，要加强精细化管理。“商保公司需要了解整个疾病的逻辑，需要和医疗机构、医药企业合作，精细化管理是致胜关键。”
（文章来源：21世纪经济报道）
